Firma Monte Rosa Therapeutics ogłosiła zarówno pozytywne, jak i negatywne wyniki dotyczące swoich badań klinicznych. Z jednej strony firma ma powody do zadowolenia z postępów w badaniach nad metodą degradacji molekularnego kleju, natomiast z drugiej strony badanie dotyczące immunoterapii nie przyniosło oczekiwanych rezultatów.

W ramach swojego portfolio, Monte Rosa ujawniła nowe dane dotyczące dwóch badań klinicznych. Pierwsze z nich dotyczyło leku MRT-6160, który przeszedł badanie fazy I u zdrowych ochotników. Badacze skupili się na ocenie bezpieczeństwa, tolerancji oraz zdolności leku do degradacji czynnika VAV1, który odgrywa kluczową rolę w procesach odpornościowych i produkcji komórek T i B. Wyniki badania były obiecujące — MRT-6160 wykazał trwałą, zależną od dawki degradację VAV1, przekraczającą 90%. Dodatkowo, terapia doustna skutecznie zahamowała wydzielanie cytokin zapalnych, takich jak IL-2, nawet o 99%. Badanie objęło 79 pacjentów w Stanach Zjednoczonych, którzy zostali podzieleni na pięć grup dawkowania.

Z kolei drugie badanie, dotyczące leku MRT-235, które miało na celu zbadanie skuteczności w leczeniu nowotworów litych, nie przyniosło oczekiwanych rezultatów. Specjalistyczny molekularny degrader kleju, ukierunkowany na GSPT1, nie wykazał znaczącej aktywności w raku płuc i guzach neuroendokrynnych, co skutkowało zakończeniem tego etapu badań dla tych typów nowotworów. Mimo to, w przypadku pacjentów z rakiem prostaty opornym na kastrację (CRPC) zaobserwowano obiecujące wczesne sygnały odpowiedzi klinicznej, co pozwoliło na kontynuowanie badań w tym zakresie. Firma zamierza skupić dalszy rozwój MRT-2359 na CRPC, z planami rozszerzenia kohorty pacjentów do 20-30 osób.

Markus Warmuth, dyrektor generalny Monte Rosa Therapeutics, zaznaczył, że wyniki z MRT-2359 pogłębiają wiedzę na temat profilu klinicznego leku w kontekście trudnych do leczenia guzów litych, co może stanowić ważny krok w leczeniu CRPC. Firma planuje kontynuować badania w tej dziedzinie, jednocześnie obniżając priorytet rozwoju innych typów nowotworów.

Współpraca z Novartis w zakresie MRT-6160 również przynosi korzyści, ponieważ firma otrzymała od tego giganta farmaceutycznego płatność w wysokości 150 mln USD za opracowanie kandydata na immunoterapię. Dodatkowo, Monte Rosa może liczyć na kolejne 2,1 miliarda dolarów z tytułu kamieni milowych w zakresie rozwoju, regulacji i sprzedaży, a także tantiem związanych z międzynarodową sprzedażą leku.

Pod względem finansowym, firma szacuje, że jeśli MRT-2359 trafi na rynek, może przynieść około 21 milionów dolarów do końca 2028 roku. Dodatkowo, w obszarze degraderów molekularnych, firma Novo Nordisk podpisała umowę z Neomorph, mającą na celu rozwój nowych terapii w leczeniu zaburzeń kardiometabolicznych i rzadkich chorób.

Podsumowując, mimo pewnych trudności w jednym z obszarów badań, Monte Rosa Therapeutics kontynuuje rozwój innowacyjnych terapii, które mogą w przyszłości przyczynić się do postępów w leczeniu nowotworów i innych poważnych chorób.