Od momentu rozpoczęcia wprowadzania międzynarodowych i lokalnych regulacji dotyczących badań klinicznych zaobserwowano zasadniczo wiele działań niepożądanych, które wynikały ze stosowania produktów leczniczych. Do roku 2005 odnotowano ok. 200 tysięcy przypadków śmiertelnych, które były spowodowane działaniem niepożądanym leków. Z tego powodu Komisja Europejska podjęła działania ku wzmocnieniu systemów bezpieczeństwa farmakoterapii w Unii Europejskiej. 

Pojęcie Pharmacovigilance możemy podzielić na:

• Zarządzanie bezpieczeństwem leków
• Nadzór nad bezpieczeństwem farmakoterapii
• Monitorowanie bezpieczeństwa stosowania leków

Zdarzenie niepożądane (ang. Adverse Event (AE)) - każdy szkodliwy i niezamierzony objaw przedmiotowy (również nieprawidłowy wynik badania laboratoryjnego), podmiotowy lub choroba, której wystąpienie jest czasowo zbieżne z zastosowaniem badanego produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy istnieje związek przyczynowo skutkowy. 

Niepożądane działanie leku (ang. Adverse Drug Reaction (ADR))

W badaniach klinicznych – jest to każda szkodliwa i niezamierzona reakcja/odpowiedź na lek, która występuje przy jakiejkolwiek dawce produktu leczniczego.

W przypadku produktów zarejestrowanych - jest to każda szkodliwa i niezamierzona reakcja / odpowiedź na lek, która występuje przy jego podaniu w dawce stosowanej zwykle u człowieka w celach profilaktycznych, diagnostycznych, leczniczych lub w celu modyfikacji funkcji fizjologicznych.

Źródło: Zasady prawidłowego prowadzenia badań klinicznych (GCP).

Różnice pomiędzy zdarzeniem niepożądanym a działaniem niepożądanym polegają na tym, że zdarzenie może nie mieć związku z produktem leczniczym, natomiast działanie niepożądane to takie, które zostało powiązane z potencjalną substancją leczniczą.

Przykłady:

Zdarzenie niepożądane: uczestnik badania klinicznego podczas pobytu w szpitalu poślizgnął się na mokrej podłodze i doszło do zwichnięcia stawu ramiennego.

Działanie niepożądane: uczestnik badania klinicznego będąc w domu przyjął zalecaną dawkę produktu badanego i pół godziny po tym zaczął odczuwać zawroty głowy.

Ciężkie zdarzenie niepożądane (ang. Serious Adverse Event (SAE)) – jest to każde niepożądane zdarzenie natury medycznej bez względu na zastosowaną dawkę leku, które powoduje:

• Zgon pacjenta;
• Zagrożenie życia;
• Konieczność hospitalizacji lub jej przedłużenie;
• Trwały lub znaczny uszczerbek na zdrowiu lub wadę wrodzoną/uszkodzenie okołoporodowe.

Źródło: Zasady prawidłowego prowadzenia badań klinicznych (GCP).

Suspected Unexpected Serious Adverse Reaction (SUSAR) – jest pojęciem stosowanym do odwoływania się do zdarzenia niepożądanego występującego u uczestnika badania klinicznego, które w ocenie sponsora lub badacza stanowi nieoczekiwane, poważne i wykazujące uzasadnioną możliwość związku przyczynowego z lekiem badanym. SUSARy powinny być natychmiastowo raportowane do odpowiednich komisji bioetycznych i władz.

SUSAR jest definiowany jako niewłaściwa i niezamierzona odpowiedź na lek badany, która nie jest wymieniona w broszurze badacza/ChPL i spełnia jeden z następujących poważnych kryteriów: śmierć, stan zagrażający życiu, wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwały lub znaczny uszczerbek na zdrowiu lub wadę wrodzoną/uszkodzenie okołoporodowe.

Obowiązki i wymogi dotyczące sprawozdawczości SUSAR są określone w dyrektywie 2001/20 / WE oraz szczegółowym dokumencie informacyjnym ("CT-3").